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基因疗法阻止了一种罕见疾病
基因疗法成功地阻止了50型痉挛性截瘫的进展，这是一种罕见疾病，影响了全球约80名儿童该疗法是在 SickKids 加拿大儿童医院开发和管理的，是为儿童定制设计的，并在 3年。发表在《自然医学》杂志上的研究表明，在2022施用健康基因后的一年内，疾病没有进展。
50 型痉挛性截瘫是一种进行性神经退行性疾病，会导致发育迟缓、言语障碍、癫痫发作、四肢进行性瘫痪，通常在成年后致命。对于接受治疗的儿童来说，病理是由 Ap4m1 基因的两种变异引起的。随后，吉姆·道林 (Jim Dowling) 领导的研究人员找到了一种方法，可以将基因的正确形式传递到脊髓液中，然后脊髓液将其直接输送到神经细胞。
在接下来的 12 个月内
强> 治疗后没有记录到严重的副作用，并且疾病没有进展，这是典型的痉挛性截瘫。迈克尔似乎也显示出了潜在的改善迹象：他能够第一次将脚后跟放在地面上，并且在神经发育的某些方面经历了小幅改善。研究作者继续监测孩子的病情，但数据提供了支持基因治疗的安全性和有效性的重要证据，也表明它可以针对每个患者进行快速和个性化的开发。
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